"We're on the ball" - Nuovi farmaci e nuove indicazioni

A cura di Claudia Airaghi, Milano  

L’immunoterapia con inibitori dei checkpoint immunitari ha rivoluzionato il trattamento di numerose neoplasie solide. Una delle novità più recenti riguarda tislelizumab, un anticorpo monoclonale anti-PD-1 che ha ottenuto approvazione e rimborsabilità in Italia per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule, del carcinoma squamoso dell’esofago e dell’adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea.

Con la Determina AIFA pubblicata in Gazzetta Ufficiale il 13 aprile 2026, tislelizumab è stato approvato e reso rimborsabile per quattro differenti indicazioni cliniche. La prima riguarda la monoterapia nel carcinoma polmonare non a piccole cell...

A cura di Virginia Miele, Milano 

In Italia, il carcinoma del colon-retto rappresenta la seconda neoplasia più frequente per incidenza, con circa 50.000 nuove diagnosi ogni anno. Di questi, circa il 15% dei casi in fase iniziale o localmente avanzata e un 4-5% circa delle forme metastatiche presenta è caratterizzata da instabilità dei microsatelliti (MSI-H) o deficit del sistema di mismatch repair (dMMR).
Dal punto di vista terapeutico, è ormai consolidata l'evidenza che i tumori dMMR/MSI-H siano refrattari alla chemioterapia convenzionale a base di fluoropirimidine, mentre mostrano una spiccata sensibilità agli inibitori del checkpoint immunitario. Il trial KEYNOTE-177 ha sta...

A cura di Davide Smussi, Brescia 

Il carcinoma del rinofaringe, o nasofaringe, è una neoplasia rara nei Paesi occidentali, con circa 400 nuovi casi all’anno in Italia, ma molto più frequente in Estremo Oriente. Questa differenza epidemiologica sembra legata a varianti dei geni di istocompatibilità che interagiscono con il principale fattore di rischio della malattia, ossia il virus di Epstein-Barr. Si tratta di una patologia che colpisce spesso soggetti giovani, con alte probabilità di guarigione in setting curativo, ma con opzioni terapeutiche limitate nelle forme recidivate o metastatiche. In questo contesto, la prima linea si basa su...

A cura di Benedetta Tinterri (MI)

Oggi parliamo di una novità importante per il tumore della mammella in fase precoce. In Italia è stata approvata la rimborsabilità di ribociclib, in associazione a un inibitore dell’aromatasi, come trattamento adiuvante per pazienti con carcinoma mammario HR+ / HER2-. La decisione è contenuta nella determina AIFA Pres/204/2026, operativa dal 7 marzo 2026 tramite registro di monitoraggio dedicato. Ribociclib è un inibitore selettivo di CDK4 e CDK6, già utilizzato nel carcinoma mammario HR+ in stadio localmente avanzato o metastatico. Nel setting adiuvante abemaciclib, un farmaco della stessa categoria, è già disponibile per pazienti con 4 o più linfon...

A cura di Claudia Airaghi, Milano

Negli ultimi anni l’immunoterapia ha rivoluzionato il trattamento di numerosi pazienti. Una recente e importante innovazione riguarda la formulazione sottocutanea del farmaco nivolumab, un anticorpo monoclonale anti-PD-1 utilizzato nel trattamento di diversi tumori solidi.

Con la Determina AIFA n. 207/2026, pubblicata in Gazzetta Ufficiale il 6 marzo 2026, è stata infatti approvata e resa rimborsabile in Italia la formulazione sottocutanea di nivolumab 600 mg. L’approvazione si basa su due studi clinici: lo studio di fase I/II CheckMate 8KX, condotto in pazienti con tumori solidi avanzati, in cui veniva valut...

A cura di Eleonora Lai (TV)

Oggi parliamo di una grande novità nell’ambito dei carcinomi uroteliali: in data 3 febbraio 2026, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha riconosciuto la rimborsabilità in Italia della combinazione tra enfortumab vedotin e pembrolizumab per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico Dal punto di vista farmacologico enfortumab vedotin è un anticorpo farmaco-coniugato, che attraverso il legame con la Nectin-4, veicola un agente citotossico direttamente nelle cellule tumorali; pembrolizumab è invece un noto inibitore di PD-1 La combinazione di questi due farmaci è la prima...

A cura di Giuseppe Migliaccio (MI)  

Il carcinoma squamoso del canale anale rappresenta una patologia rara con un’elevata necessità di nuove opzioni terapeutiche, soprattutto nelle fasi avanzate o metastatiche. Il trattamento sistemico di prima linea è rappresentato dalla chemioterapia a base di platino, al cui fallimento, tuttavia, le opzioni terapeutiche disponibili sono limitate, con benefici modesti e spesso di breve durata. In questo scenario si inserisce una novità di grande rilievo per la pratica clinica: con la pubblicazione in G.U. il 22 Dicembre 2025, AIFA ha approvato l’inserimento di nivolumab nell’elenco dei farmaci erogabili ai sensi della...

A cura di Valentina Daprà, Milano

Attualmente, la chemioterapia perioperatoria secondo lo schema FLOT rappresenta lo standard di cura per i pazienti affetti da adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea resecabile. Nonostante questo approccio, i tassi di recidiva e progressione restano elevati, rendendo necessaria l’introduzione di nuove strategie terapeutiche. Al congresso ASCO 2025 sono stati presentati i risultati preliminari dello studio di fase III MATTERHORN, che ha arruolato 948 pazienti con adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea resecabile e li ha randomizzati a ricevere FLOT con o senza durvalumab, anticorpo anti–PD-L1.
L’aggiunta di durvalumab ha migl...

A cura di Eleonora Lai, Castelfranco Veneto 


Oggi ci focalizziamo sullo sviluppo clinico e regolatorio di erdafitinib nel contesto del carcinoma uroteliale avanzato o metastatico. Questa molecola è indicata nei pazienti adulti con tumore uroteliale caratterizzato dalla presenza di alterazioni selezionate del gene FGFR3, e che abbiano ricevuto in precedenza almeno una linea di terapia, tra cui un inibitore del recettore della morte programmata 1 (PD-1) o del suo ligando (PD-L1).
Il razionale molecolare poggia sull’attivazione aberrante del recettore FGFR, che promuove via MAPK/PI3K-Akt la proliferazione cellulare e l’angiog...

A cura di Monica Variolo, Milano

Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale del 24 novembre 2025, è stata approvata la rimborsabilità (già anticipata lo scorso luglio) attraverso l’inserimento nell’elenco dei farmaci erogabili ai sensi della legge 648/96 di Nivolumab e Ipilimumab in associazione per il trattamento neoadiuvante dei pazienti affetti da melanoma stadio terzo macroscopicamente evidente, resecabile, seguito da trattamento adiuvante con Nivolumab per undici cicli solo nei pazienti che, dopo intervento chirurgico di dissezione linfonodale terapeutica, non abbiano registrato una risposta maggiore al trattamento, definita come la persistenza di meno del 10% di tumore residuo vitale.
I pazient...

A cura di Valentina Daprà, Milano

Per i pazienti con carcinoma colorettale metastatico, la chemioterapia a base di fluoropirimidine rappresenta uno dei pilastri delle linee di trattamento. Tuttavia, una quota non trascurabile di pazienti sviluppa tossicità significative legate a 5-fluorouracile o capecitabina, come sindrome mano-piede o cardiotossicità severa, che impongono la sospensione o la modifica della terapia.
A partire dal 2022, EMA ha approvato l’estensione dell’indicazione di Teysuno (tegafur/gimeracil/oteracil) per i pazienti con carcinoma colorettale metastatico che non possono continuare altre fluoropirimidine a causa di tossicità manifestate in setting adiuvante o metastatico (1). 

A cura di Massimiliano Grassi, Genova 

Il sarcoma alveolare delle parti molli è un raro sottotipo di sarcoma, con un alto potenziale metastatico, che colpisce prevalentemente adolescenti e giovani adulti.
Per i pazienti affetti da questo sarcoma le opzioni terapeutiche sono rimaste per anni limitate, essendo tumori resistenti ai trattamenti con i chemioterapici convenzionali. Dal 14 marzo 2025, è disponibile anche in Italia e rimborsato da AIFA ai sensi della legge 648, atezolizumab per il trattamento dei pazienti adulti e pediatrici (a partire da 2 anni) affetti da sarcoma alveolare delle parti molli non resecabile o metastatico. L’approvazione si basa sui r...

A cura di Monica Variolo, Milano 


Con la determina del 07-10-2025, AIFA ha reso rimborsabile il medicinale retifanlimab, impiegato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel (MCC) recidivato localmente avanzato non resecabile né candidabile a radioterapia.
Retifanlimab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce sul recettore PD-1, approvato sulla base dei dati dello studio di fase II POD1UM-201, un trial clinico in aperto, a braccio singolo, internazionale e multicentrico che ha coinvolto 101 pazienti. Il trattamento consisteva in retifanlimab 500 mg per via end...

A cura di Valentina Daprà (MI) 

Per i pazienti con adenocarcinoma colorettale metastatico in progressione dopo almeno tre linee di trattamento – inclusi fluoropirimidine, oxaliplatino, irinotecano, anti-VEGF e anti-EGFR, e almeno uno tra TAS-102 o regorafenib – le opzioni terapeutiche erano fino a oggi molto limitate. Dal 18 giugno 2025 è finalmente disponibile e rimborsato AIFA fruquintinib per il trattamento di pazienti con adenocarcinoma colorettale metastatico dalla quarta linea in poi.
L’approvazione si basa sullo studio FRESCO-2, trial internazionale di fase III che ha arruolato 691 pazienti fortemente pretrattati e randomizzati in rapporto 2:1 a fruquintinib o placebo, entrambi in aggiunta alla best...

A cura di Rita Balsamo (MI) 


Il colangiocarcinoma è una neoplasia rara, ma la sua incidenza è in costante crescita. Nel 70% dei casi, la diagnosi avviene in fase avanzata, quando l’approccio chirurgico, unica possibilità curativa, non risulta piu’ attuabile. Per questo motivo, è essenziale disporre di terapie efficaci per il trattamento della malattia in stadio avanzato.
Attualmente, il trattamento di scelta di prima linea è rappresentato da una combinazione di chemio e immunoterapia. Tuttavia, data l’aggressività della patologia, è fondamentale disporre di nuove opzioni terapeutiche in grado di migliorare la prognosi dei pazienti.
Pembrolizumab è un farmaco immu...

A cura di Marco Sposito (VR) 

Attualmente, il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule resecabile sta vivendo una vera e propria rivoluzione terapeutica, grazie all’introduzione dell’immunoterapia anche nel setting perioperatorio. Tra le nuove strategie disponibili, pembrolizumab in associazione a chemioterapia contenente platino come trattamento neoadiuvante e successivamente in monoterapia nella fase postoperatoria ha recentemente ottenuto l’approvazione nei pazienti con tumore del polmone resecabile in stadio dal II al IIIB sulla base dei risultati dello studio di fase III KEYNOTE-671. Tale studio ha confrontato il trattamento perioperatorio con pembrolizumab associato a chemioterapia rispett...

A cura di Ilaria Zampiva (PD) 

I pazienti affetti da carcinoma renale operati radicalmente hanno tassi di ricaduta che si aggirano attorno al 30%. Negli anni furono diverse le molecole testate nel setting adiuvante per tumore del rene, di cui solo sunitinib aveva dimostrato un vantaggio in disease free survival, mentre nessuna di queste ha portato a un beneficio in termini di sopravvivenza.
Unica eccezione è lo studio KEYNOTE-564, studio di fase III in doppio cieco, che randomizzava pazienti sottoposti a nefrectomia totale o parziale, con o senza la resezione di lesioni metastatiche a ricevere pembrolizumab o pl...

A cura di Fabio Canino (MO)  

Negli ultimi anni, l’avvento dei CDK4/6 inhibitors in associazione alla terapia endocrina e un numero sempre maggiore di trattamenti target in presenza di specifiche mutazioni, hanno sensibilmente migliorato gli outcomes delle pazienti affette da carcinoma mammario avanzato a recettori ormonali positivi ed HER2 negativo. Tuttavia, l’instaurarsi dell’endocrino-resistenza rende necessario passare a trattamenti sequenziali con agenti chemioterapici classici, la cui efficacia risulta progressivamente ridotta. Sacituzumab govitecan è un anticorpo farmaco coniugato diretto contro TROP-2 e associato a SN-38, metabolita attivo dell’irinotecano.
A partire dal 03 marzo 2025, sacituzumab ha ottenuto d...

A cura di Fabio Canino (MO) 

Da alcuni anni, la possibilità di associare gli immune-checkpoint inhnibitors alla chemioterapia di I linea, ha migliorato gli outcomes nelle pazienti con carcinoma mammario triplo negativo metastatico ed espressione positiva di PDL1. Tuttavia, in assenza di mutazioni di BRCA1 e 2, la mono-chemioterapia restava l’unica chance terapeutica nelle linee successive, con sopravvivenze libere da progressione molto modeste. Sacituzumab govitecan è un anticorpo farmaco coniugato diretto contro TROP-2 e associato a un metabolita attivo dell’irinotecan. 
A partire da agosto 2022 è stato possibile utilizzare questo ADC in regime di rimborsabilità nel carcinoma mammario t...

A cura di Valentina Daprà, Milano 


L’impiego della chemioimmunoterapia in prima linea nel trattamento dei tumori gastrici e della giunzione gastroesofagea è ormai una strategia consolidata. In questo setting, è recentemente giunta la rimborsabilità AIFA di pembrolizumab in associazione a chemioterapia con fluoropirimidine e platino, offrendo una nuova opportunità terapeutica per un numero più ampio di pazienti.
L’approvazione si basa sui risultati del trial di riferimento KEYNOTE-859. Si tratta di uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha coinvolto oltre 1500 pazienti con adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea metastatico...

A cura di Valentina Daprà, Milano 

L'immunoterapia sta aprendo nuove opportunità nel trattamento del carcinoma gastrico avanzato e della giunzione gastro-esofagea HER2 positivo. 
La combinazione di pembrolizumab, trastuzumab e chemioterapia, supportata da razionali pre-clinici, crea sinergia e potenzia la risposta immunitaria attivando le cellule T e stimolando la citotossicità anticorpo-dipendente. Recentemente, questa combinazione ha ottenuto la rimborsabilità AIFA per i pazienti con adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea HER2-positivo e PD-L1 CPS ≥ 1.
Il trial di riferimento è il KEYNOTE-811, uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha coinvolto circa 700...

A cura di Ilaria Zampiva (PD) 


Circa il 15% dei Pazienti affetti da adenocarcinoma prostatico resistente alla castrazione (CRPC) hanno una mutazione di BRCA1/2, che determina una ridotta sopravvivenza e una ridotta risposta agli ARSi, rispetto ai tumori wild type. 
L’efficacia dei PARP-inibitori in questa popolazione è supportata da diversi studi, primo fra tutti lo studio PROfound che ha portato alla registrazione di Olaparib in monoterapia nei Pazienti pretrattati. Sono diverse le evidenze che hanno mostrato come l’aggiunta di un PARP-inibitore ad un ARSi determini un’attività sinergica.
A tal proposito il 29.01.2025 l’associaz...

A cura di Rita Balsano (MI)  

Il colangiocarcinoma è un tumore raro ma in netto aumento di incidenza, viene diagnosticato in fase avanzata nel 70% dei casi, quando l’approccio chirurgico, unico trattamento curativo, non è più praticabile. Pertanto, è fondamentale disporre di opzioni terapeutiche efficaci per il trattamento della malattia in fase avanzata.
Il trattamento di scelta di prima linea nella malattia avanzata è rappresentato da una combinazione di chemio e immunoterapia. Alla diagnosi di malattia avanzata è fondamentale eseguire una profilazione molecolare in quanto circa il 40% dei colangiocarcinomi presenta delle alterazioni molecolari. L'identificazione di specifiche alterazioni genetiche è cruciale poiché consente l...

A cura di Alessandro Bertocchi (MI) 

Il mesotelioma maligno è un raro tumore che nasce dalle cellule del mesotelio e la cui istologia più comune è quella epitelioide. Questo colpisce prevalentemente la pleura e l’esposizione respiratoria alle fibre di asbesto è il fattore di rischio tradizionalmente associato.
Al momento della diagnosi questa neoplasia viene distinta in resecabile o non resecabile e il trattamento comprende terapie sistemiche, come la chemioterapia, e locali come chirurgia e radioterapia. L’utilizzo dell’immunoterapia, in questa neoplasia, ha già dimostrato un certo vantaggio nell’istologia sarcomatoide.  
Il 20 gennaio 2025 AIFA ha approvato la rimborsabili...

A cura di Monica Variolo (MI) 

I pazienti affetti da melanoma in stadio IIIb, IIIc, IIId resecabile, ossia con presenza di malattia in almeno 2 linfonodi, senza evidenza di metastasi a distanza, a oggi sono candidati a intervento chirurgico e a seguire, a trattamento adiuvante.
Questi pazienti presentano un alto rischio di recidiva di malattia locale e a distanza. Recentemente, basandosi sul meccanismo d’azione dei checkpoint inhibitors, alcuni studi stanno valutando l’uso di strategie immunoterapiche in regime neoadiuvante.
Lo studio di fase 2 SWOG S1801, ha randomizzato poco più di 300 pazienti affetti da melanoma in sta...

A cura di Valentina Daprà, Milano 

Tradizionalmente, i pazienti con adenocarcinoma del colon nelle linee avanzate avevano opzioni limitate, come trifluridina/tipiracil o regorafenib in monoterapia, terapie target o strategie di rechallenge, con benefici complessivamente modesti.
Dal 14 febbraio 2025 però AIFA ha stabilito la rimborsabilità di trifluridina/tipiracile in associazione a bevacizumab per pazienti pretrattati con almeno due linee di terapia contenenti fluoropirimidine, oxaliplatino e irinotecano, anti-VEGF e, se appropriato, anti-EGFR. Un nuovo standard terapeutico diventa pertanto disponibile e prescrivibile.

L’approvazione della combinazione trifluridina/tipiracile + bevacizumab si basa sui risulta...

A cura di Roberta Fazio, Milano 

La scelta della terapia di prima linea per il melanoma avanzato rappresenta una sfida. I dati più recenti suggeriscono che l’immunoterapia, soprattutto la combinazione di diverse classi di inibitori dei checkpoint immunologici, come nivolumab (anti-PD-1) + ipilimumab (anti-CTLA-4), rappresenta il trattamento più efficace, anche nei pazienti BRAF mutati, al prezzo di un tasso di eventi avversi di grado severo del 60% (1-4).
Questa combinazione è attualmente disponibile in Italia per pazienti con espressione tumorale del PD-L1

A cura di Sara Farinatti, Milano 

Il tumore miofibroblastico infiammatorio (TMI) rappresenta un gruppo eterogeneo di patologie rare, a eziologia incerta, la cui diagnosi istologica risulta spesso insidiosa e per cui, al di là della chirurgia, non esistono reali strategie terapeutiche efficaci ed approvate.
L’evidenza di alterazioni a carico della chinasi del linfoma anaplastico (ALK) viene a supporto della descrizione istologica, con una positività compresa tra il 50-70% dei casi.
L’avvento delle terapie target ha rivoluzionato la storia naturale di alcune patologie definite ‘oncogene addicted’; nello specifico di ALK, alcune piccole molecole inibitori d...

A cura di Erika Stucchi, Milano 

Il carcinoma anaplastico della tiroide costituisce il 3% tutti i carcinomi tiroidei. È un tumore aggressivo a prognosi infausta, che per definizione risulta al IV stadio alla diagnosi. I carcinomi anaplastici sono tumori molto complessi dal punto di vista genetico; infatti circa la metà presentano da 4 a 6 mutazioni driver quali BRAF, NTRK, RET ed ALK. Molti inoltre sono PD-L1 positivi. Ad oggi, la chemioterapia è stato il trattamento principale per la malattia localmente avanzata o metastatica, con tassi di risposta molto bassi e tossicità significative. Per i pazienti con mutazione di BRAF V600E la...

A cura di Giulia Tesini (MI) 

Sino a oggi, l’unica terapia a bersaglio molecolare disponibile in Italia per pazienti affetti da colangiocarcinoma avanzato con fusione o riarrangiamento di FGFR2 è stata pemigatinib. Il primo agosto 2024 futibatinib ha ottenuto la rimborsabilità da parte di AIFA per il trattamento di pazienti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico, con fusione o riarrangiamento di FGFR2, pretrattati, che non abbiano mai ricevuto un altro inibitore di FGFR2. Futibatinib è un inibitore selettivo di FGFR1-4. Le evidenze a supporto della sua efficacia derivano dallo studio FOENIX-CCA2, uno studio multicentrico di fase 2...

A cura di Valentina Daprà, Milano

Negli ultimi anni, il panorama terapeutico del tumore gastrico ha visto significativi sviluppi grazie alla ricerca di nuovi target molecolari e l’introduzione di terapie mirate. Un esempio innovativo in questo campo è rappresentato da zolbetuximab, un anticorpo monoclonale che agisce contro la claudina 18.2 (CLDN18.2), una proteina altamente espressa in molte forme di tumore gastrico e della giunzione gastroesofagea.

Il 23 settembre 2024 EMA ha conferito a zolbetuximab l’autorizzazione alla richiesta in uso nominale nei pazienti con adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastro...

A cura di Fabio Catalano (GE)

In passato i pazienti affetti da tumore della prostata metastatico ormono-sensibile ad alto volume, se “fit” per ricevere chemioterapia, venivano trattati con l’associazione di terapia androgeno-deprivativa (ADT) e il chemioterapico docetaxel, in base ai risultati dello studio CHAARTED. Per tutti gli altri pazienti l’unica opzione terapeutica era rappresentata dalla sola ADT.

Nel 2024, per questi pazienti, sono disponibili nuove strategie terapeutiche di associazione, che hanno dimostrato notevoli vantaggi in termini di sopravvivenza. In particolare, da marzo del 2024, nei pazienti con malattia ad alto volume, è prescrivibile e rimborsato in Italia...

A cura di Luca Pasqualin (VR) 


Il tumore del polmone con mutazione KRAS G12C, che colpisce circa l’11% dei pazienti affetti da tumore del polmone non a piccole cellule, rappresenta a oggi una realtà con peculiarità clinico-patologiche rispetto ad altre alterazioni driver. Anche in questo contesto, l’avvento di farmaci inibitori tirosin-chinasici (TKI) ha portato a un miglioramento della sopravvivenza dei nostri pazienti. In particolare, il 17 Maggio 2024 è stata approvata la rimborsabilità di sotorasib nel cancro del polmone non a piccole cellule in stadio avanzato, con mutazione KRAS G12C e in progressione dopo alme...

A cura di Giulia Tesini (MI) 

Per quasi 20 anni, il cardine della terapia sistemica di I linea per l’epatocarcinoma avanzato o non resecabile è stato rappresentato dagli inibitori delle tirosin-chinasi, in particolare sorafenib e, più recentemente, lenvatinib. 
Negli ultimi anni, schemi terapeutici comprendenti farmaci immunoterapici hanno dimostrato un beneficio in sopravvivenza; il primo a essere approvato in Italia è stata la combinazione di atezolizumab e bevacizumab, nel maggio 2022. Il 17 febbraio 2024 durvalumab ha ottenuto da parte di AIFA la rimborsabilità in associazione a tremelimumab per il trattamento di prima linea dei pazienti affetti da epatocarcinoma avanzato o non rese...

A cura di Valentina Zanuso (MI) 


Il carcinoma delle vie biliari rappresenta un gruppo eterogeneo di patologie che comprende il colangiocarcinoma intra ed extraepatico, il carcinoma della colecisti e dell’ampolla di Vater. Viene generalmente diagnosticato in stadio avanzato e l’associazione di cisplatino e gemcitabina ha rappresentato lo standard di cura nell’ultimo decennio. L’immunoterapia ha cambiato lo scenario terapeutico di molte neoplasie solide, incluso il carcinoma delle vie biliari.
Il 17 febbraio 2024 durvalumab ha ottenuto da parte di AIFA la rimborsabilità in associazione a cisplatino e gemcitabina per il trattamento di prima linea di p...

A cura di Chiara Benvenuti

Il termine HER2-low identifica un sottogruppo di carcinomi mammari (circa il 60% nel setting avanzato), che presenta un’espressione della proteina HER2 valutata con score 1+ o 2+ in immunoistochimica, in assenza di amplificazione genica documentata con metodica FISH. Trastuzumab deruxtecan è un anticorpo farmaco coniugato anti-HER2 di nuova generazione che è in grado di agire efficacemente anche nelle cellule tumorali con espressione eterogenea di HER2, attraverso il cosiddetto effetto bystander. Nell’ipotesi che anche bassi livelli di espressione di HER2 siano sufficienti per l’efficacia del farmaco, lo studio DESTINY-Breast 04 ha confrontato il tratt...

A cura di Annalice Gandini

Il 20 dicembre 2023 è stata registrata la rimborsabilità dell’anticorpo coniugato trastuzumab-deruxtecan per pazienti affetti da adenocarcinoma dello stomaco o della giunzione gastroesofagea avanzato HER2-positivo che abbiano ricevuto un precedente regime a base di trastuzumab. L’approvazione è basata sui dati dei trial DESTINY-Gastric 01 e 02, che includevano rispettivamente pazienti asiatici e occidentali, già trattati con trastuzumab. I risultati dimostrano tassi di risposte obiettive intorno al 40–50%, una median PFS di 5,6 mesi e una sopravvivenza mediana di circa un anno. Questi risultati sono impensabili con le seconde linee standard a base di taxolo +/- ramuciru...

A cura di Daprà Valentina e Zanuso Valentina

L’adenocarcinoma del pancreas è una neoplasia aggressiva con una sopravvivenza a 5 anni inferiore al 5%. È generalmente diagnosticato in fase avanzata e la chemioterapia rappresenta l’unico trattamento disponibile. Attualmente i regimi standard in prima linea sono gemcitabina-nabpaclitaxel e FOLFIRINOX. Tuttavia, la progressione è inevitabile e le armi terapeutiche a disposizione sono estremamente limitate. In questo contesto, irinotecan rappresenta un’opzione terapeutica in pazienti precedentemente trattati con regimi a base di gemcitabina. In particolare, la formulazione con nanoparticelle liposomiali (nal-IRI), è stata sviluppata per migliorare la penetrazione e la concentr...

A cura di Lorenzo Belluomini


Fino a oggi, lo standard di trattamento dei pazienti affetti da tumore del polmone non a piccole cellule avanzato con traslocazione di ALK è stato rappresentato da un trattamento di prima linea con inibitori di ALK di seconda generazione, alectinib e brigatinib.
Il 04 Dicembre 2023 è stata approvata la rimborsabilità in prima linea di lorlatinib, un inibitore di ALK terza generazione, in pazienti affetti da tumore del polmone non a piccole cellule avanzato.
A supporto di questa strategia, vi sono i dati dello studio di fase III CROWN, uno stu...

A cura di Annalice Gandini


A seguito della pubblicazione in gazzetta ufficiale del 31 luglio 2023, nivolumab è ora rimborsato in prima linea in associazione a chemioterapia nei pazienti affetti da carcinoma squamoso e adenosquamoso dell’esofago.
L’approvazione giunge a seguito dei risultati del trial di fase 3 CHECKMATE 648, in cui pazienti affetti da carcinoma squamoso o adenosquamoso dell’esofago avanzato, ricorrente o metastatico, non precedentemente trattati, venivano randomizzati a ricevere chemioterapia, chemioterapia in associazione a nivolumab, o combo immuno nivolumab e ipilimumab.
I Primary endpoints erano OS e PFS, ed era prevista una stratif...